昂贵的新药可用于她的罕见疾病 但她已经争取了两年才能得到它

当安妮威尔逊刚刚六个月大时，她被诊断出患有脊髓性肌萎缩症，这是一种罕见的疾病，会导致肌肉进展性减弱和运动受损 - 并告诉她不会活到3岁以上。

30多年后，Biogen Inc.的BIIB，-1.94%和Ionis Pharmaceuticals Inc.的IONS，-2.43%批准了第一种治疗方法。Spinraza。Spinraza因其创新而受到关注，但价格也很高：第一年高达750,000美元，之后一年高达375,000美元。在获得批准之前，威尔逊呼吸困难，说话甚至驾驶她的轮椅，并对新治疗的前景感到兴奋。

威尔逊告诉MarketWatch，在最初告诉她自己是一名优秀的候选人之后，她在加利福尼亚州卫生系统Kaiser Permanente工作的医生说，她太弱了，应该稍后回来。威尔逊通过医疗保险上诉程序挑战凯撒的决定。威尔逊在一封电子邮件中告诉MarketWatch，即便如此，这场长达两年的战斗仍然令人筋疲力尽。她怀疑压力正在影响她的健康，甚至考虑放弃。

威尔逊说：“我不想为一种可以阻止疾病进展的药物而战斗。”“我觉得，通过否认某人，就像凯撒说你的生活对我们无关紧要，但确实如此。”“如果我得到Spinraza，我不会期待奇迹，”她说。“阻止我的疾病进展是我的目标。保留我留下的小动作对我的生活质量至关重要。“

Kaiser对Wilson有“极大的同情心”，并希望她得到支持和关怀，但“我们不能推荐一种治疗过程，使患者处于危险之中并且没有临床研究证明其对患者的有效性，”Sameer Awsare博士，同事永久医疗集团执行董事在一份声明中说。“目前还没有临床研究表明Spinraza对患有脊髓性肌萎缩症的呼吸机依赖性成人有效，并且在某些情况下存在显着的，可能致命的风险。”

近年来，越来越多的稀有疾病药物被批准，但威尔逊的经验说明了一系列并发症，这些并发症可以使有希望但昂贵的疗法远离患者。据SMA基金会称，美国约有10,000至25,000人被认为患有SMA，这是一种遗传性疾病。Biogen估计大部分总人口(约60%)是成年人。

Spinraza于2016年底被批准用于儿童和成人，但一些健康保险公司 - 包括凯撒- 在覆盖成人方面犹豫不决，因为获得Spinraza批准的临床试验仅在儿童中进行了测试。现在，更多患有SMA的成年人正在接受Spinraza治疗，其中包括Kaiser，Wilson的患者倡导者，Joahn Ginsberg说。

“他们必须对待她，他们需要为这种治疗付费，因为这是她每个月在Medicare支付的费用，”金斯伯格说。不过，指南确实有所不同，主要医疗保险公司如UnitedHealthcareUNH，-1.51%和Cigna Corp.CI，-0.11%有政策不包括需要持续使用呼吸机的人。值得注意的是，价格是影响Spinraza获取限制的关键因素，也许是因为对于一种罕见的疾病，SMA是一种相对常见的疾病。但是，患有SMA的成年人正在美国接受治疗，包括那些依赖呼吸机的人。

例如，斯坦福大学医院在2018年中期治疗了32名成人，其中22人无法行走，其中3人接受了通气支持，并且没有发生严重的副作用或医疗问题。今年早些时候，神经肌肉队派出了威尔逊在凯撒的医生。斯坦福大学的团队还建议“用Spinraza治疗[Annie]是合理的，并有利于她阻止疾病进展并可能改善现有功能，”这封信说。

Biogen一直致力于扩大成人的使用范围，估计10月下旬成人患者的比例已达到约15%，而大约一半的婴儿和儿科患者。一位发言人告诉MarketWatch，Spinraza“在广泛的SMA群体中表现出显着且具有临床意义的显着疗效。”

Biogen的首席财务官杰弗里卡佩罗在10月底的一次电话会议上表示，“我们认为可以从Spinraza中受益的大量未经治疗的成年患者”。但是关于价格标签，患者人群和副作用的问题可能会持续存在，对威尔逊来说，时间就是一切。

“它会奇迹般地治愈她的SMA吗?不，“金斯伯格说。“但我们认为它可以帮助她吗?是。”

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