研究人员确定了可以帮助患有致命神经癌的儿童的靶向治疗

(纽约，纽约-2019年10月17日)-根据十月份发表在《癌症细胞》上的一项研究，西奈山研究人员已经确定了针对成年神经母细胞瘤患者的靶向治疗方法，后者是一种致命的小儿神经癌，如果没有其他治疗方法，他们将没有其他选择。。

神经母细胞瘤是最常见和侵略性的小儿神经系统肿瘤之一，通常预后较差，尤其是在大龄儿童中。该疾病的治疗成功率各有不同，但在青少年患者中却成倍下降，特别是因为该疾病缺乏有效的靶向治疗方法。

西奈山的研究人员发现，年龄较大的儿童和青少年中的神经母细胞瘤在称为ATRX的基因内具有缺失，可能对称为tazemetostat的靶向治疗有反应。Tazemetostat会禁用一种名为EZH2的酶，该酶会抑制促进正常神经元发育的基因，进而杀死神经母细胞瘤细胞。神经母细胞瘤在交感神经系统发育过程中出现在肾上腺和脊柱部分未成熟的神经细胞中，控制着人体对压力的“逃避或战斗”反应。EZH2抑制剂已经在I和II期临床试验中针对其他癌症进行了测试，包括淋巴瘤，肉瘤和其他实体瘤，并取得了一些良好的结果。

“我们假设突变型ATRX蛋白会导致侵袭性神经母细胞瘤，”西奈山伊坎医学院Tisch癌症研究所肿瘤学教授，高级通讯作者Emily Bernstein博士说。“在这项研究中，我们旨在破译神经母细胞瘤中这些改变蛋白的潜在生物学特性，并利用已确定的依赖性对这种肿瘤进行有效治疗。”

西奈山的科学家继续将这项研究扩展到突变ATRX蛋白在实验室中的作用，并希望最终与合作机构开展一项临床试验。基于这项研究，他们认为EZH2抑制剂也可能对其他ATRX突变型癌症有效，例如小儿胶质母细胞瘤和骨肉瘤。

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