新的治疗方法为治疗囊性纤维化提供了三重药物

多年来，科学家们一直在努力寻找一种对大多数囊性纤维化患者有效的治疗方法。现在，两种新的三药疗法仍在试验中，正在提供希望。

囊性纤维化是由CFTR基因突变引起的。这些突变意味着身体要么制造出有缺陷的蛋白质(也被称为CFTR)，要么根本就没有这种蛋白质。这种新疗法部分修复了一种有缺陷蛋白的潜在问题。

两种三药治疗，持续四周，每一种都显著改善了最常见的囊性纤维化突变患者的肺功能。大约90%的人都有这种突变。此外，研究人员10月18日在《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)网络版上发表的两项研究报告称，这些药物是安全的，有可耐受的副作用。

经过持续的测试和批准，三种药物的组合可能首次为绝大多数囊性纤维化患者提供有效的治疗。

多伦多儿童医院(Hospital for Sick Children)的儿科医生哈特穆特•格拉斯曼(Hartmut Grasemann)表示，这种三药疗法“确实有力地改善了肺功能”。格拉斯曼没有参与这项研究。而且它“几乎对所有囊性纤维化的病人都有效，这是相当惊人的。”

在囊性纤维化，这影响了大约30,000人在美国在美国，缺乏功能完整的CFTR蛋白会导致全身出现问题。正常情况下，这种蛋白质存在于肺部呼吸道和其他器官的细胞中，是细胞膜上的通道。它可以调节被称为氯离子的带电粒子以及水进出细胞的运动。

但当这种蛋白质不起作用时，肺部就会被黏稠的粘液堵塞，这些粘液会像细菌一样将入侵者困住。结果，病人持续感染，随着时间的推移损害肺部，最终导致肺衰竭。囊性纤维化患者的预期寿命相差很大，从30岁以下到50岁左右不等。

这种新的三重药物治疗建立在一种早期药物ivacaftor的成功基础上。ivacaftor是2012年批准的一种药物，用于治疗罕见突变的患者，这种突变会导致身体产生另一种有缺陷的CFTR蛋白。伯明翰阿拉巴马大学医学院(University of Alabama at Birmingham School of Medicine)的肺科医生史蒂文·罗(Steven Rowe)说，这种药物增强了蛋白质的活性，增强了肺功能，提高了患者的生活质量。“他们住院的时间要少得多，”他说，“他们在日常生活中的感受也得到了很大改善。”

在最近的两项临床试验中，在ivacaftor和tezacaftor两种校正药物中添加了一种叫做校正器的药物(每次试验都研究了第三种药物的不同版本)。研究人员发现，与安慰剂组相比，三药疗法改善了肺功能。平均而言，所有患者在开始试验时的肺功能大约是正常水平的60%，这是基于一项呼吸测试，该测试测量一个人在一秒钟内强力呼出的空气量。接受治疗的患者的肺功能增加到正常的70%到74%。

“这是我们所见过的最令人兴奋的事情，”丹佛国家犹太健康中心的肺科医生詹妮弗·泰勒-库萨(Jennifer Taylor-Cousar)说，她也是其中一项研究的作者之一。如果这些药物能够通过临床测试的最后阶段，“对于90%的囊性纤维化患者来说，这将有望改变他们的生活。”

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