TAU和Ichilov研究人员开发了家族性腺瘤性息肉病的治疗方法

特拉维夫大学和特拉维夫Sourasky医学中心(伊奇洛夫医院)的研究人员开发了一种创新的药物治疗家族性腺瘤性息肉病(FAP)，这是一种罕见的遗传性疾病，会影响青少年和年轻人，并经常导致结直肠癌。

基于抗生素的新药抑制肠息肉的发展，如果不治疗，息肉会变成癌。在一项初步临床试验中，完成全部治疗的八分之七的患者的病情得到了显着改善。

该研究是由TAU萨克勒医学院的微生物学和临床免疫学系的Rina Rosin-Arbesfeld教授以及萨克勒学院的Revital Kariv教授和特拉维夫苏拉斯基医学中心的胃肠病学系共同领导的。它于7月8日发表在《国际癌症杂志》上。

FAP的特征是沿着胃肠道的多个息肉，特别是在大肠中，是由腺瘤性息肉病大肠杆菌(APC)基因突变引起的。这些突变对于结直肠癌的发展也至关重要。

Rosin-Arbesfeld教授说：“为了防止结直肠癌的发展，通过频繁的结肠镜检查对FAP患者进行密切监测，以定位和去除息肉。”“但是，有些患者必须在很小的时候就摘除结肠，这极大地影响了他们的生活质量。”

在正常状态下，APC促进抑制癌症发展的蛋白质的产生。但是，APC基因的突变会产生一种无活性的蛋白质，无法阻止息肉的发展。在一些FAP患者中，APC基因中的突变称为“无意义突变”。

Rosin-Arbesfeld教授解释说：“ DNA中三个核苷酸的每个序列都是一个密码，告诉细胞产生一定的氨基酸，这些氨基酸是人体细胞中产生的蛋白质的基础。”“在蛋白质编码序列的末尾，通常会有一个'终止密码子'来停止蛋白质的产生。但是，在无意义突变的FAP患者中，APC的终止密码子会过早出现，因此蛋白质的产生会过早地停止，从而导致无活性蛋白。”

以前在Rosin-Arbesfeld教授的实验室中进行的细胞培养和小鼠模型实验表明，某些类型的抗生素会导致细胞“忽略”突变终止密码子并产生正常蛋白质。这些试验产生了令人鼓舞的结果，导致了在特拉维夫Sourasky医疗中心的临床试验。

Rosin-Arbesfeld教授说：“由于相关的抗生素已经被批准用于人类，我们决定直接从实验室转移到诊所，并检查FAP患者的治疗。”

在Dana-Dwek儿童医院儿科胃肠病科主任Kariv教授和Shlomi Cohen博士进行的临床研究中，有10名FAP患者接受了新型抗生素治疗。其中八个完成了治疗，历时四个月。在治疗期间和之后进行的结肠镜检查显示，在7名患者中，息肉的数量显着减少。此外，该治疗开始一年后就显示出积极的作用。

Kariv教授总结说：“除了预防癌症，我们作为治疗师的目标是改善患者及其家人的生活质量，并使其尽可能过上充实和正常的生活。”“我们正在开发的新的治疗方法可能使患者延迟手术干预，甚至完全防止手术干预。”

研究人员最近获得了特拉维夫大学的SPARK资助，以支持应用研究的发展。

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