FDA批准的药物可有效治疗罕见的慢性免疫疾病

一种被批准用于治疗严重哮喘的药物显着改善了罕见的慢性免疫疾病患者的健康状况，称为嗜酸性粒细胞综合征(HES)，其他治疗无效或无法忍受。这一发现来自国家过敏和传染病研究所(NIAID)科学家领导的一项小型临床试验，该研究所是美国国立卫生研究院的一部分，并通过与全球生物制药AstraZeneca的合作进行。结果今天在线发表在新英格兰医学杂志上。

NIAID主任Anthony S. Fauci医学博士说：“患有罕见疾病的人通常几乎没有任何有效的治疗选择。”对于患有嗜酸性粒细胞综合征的人来说这种有希望的治疗进展只是NIH研究如何应对这种独特疾病的一个例子。罕见疾病患者的医疗需求。“

HES是由血液，组织或两者中称为嗜酸性粒细胞的高于正常数量的白细胞引起的。虽然大多数人每微升(μL)血液中含有0至500个嗜酸性粒细胞，但患有HES的人通常具有超过1,500个嗜酸性粒细胞/μL。HES的症状在患者与患者之间差异很大，并且可以影响心脏，肺，皮肤，胃肠道，中枢神经系统和其他器官系统。

几乎所有针对HES的现有疗法都涉及未经特别批准用于治疗综合征的药物，具有显着的副作用，并且随着时间的推移有时变得不那么有效。今天的研究报告只是第二项随机，安慰剂对照试验 - 医学研究的黄金标准 - 来测试专门用于治疗HES的药物的有效性。该试验由NIAID寄生虫病实验室人类嗜酸性粒细胞科主任Amy Klion医学领导。

在该2期临床试验中测试的药物是贝那利珠单抗，也称为商品名Fasenra。它由与嗜酸性粒细胞表面发现的称为IL-5受体α的蛋白质结合的抗体组成。科学家假设一旦发生这种结合，称为自然杀伤细胞的免疫细胞会接近并破坏嗜酸性粒细胞。

在早期的临床试验中，贝那利珠单抗安全地改善了患有与肺部过量嗜酸性粒细胞相关的哮喘形式的人的症状。随后，美国食品和药物管理局批准了用于治疗这种病症的药物，称为严重的嗜酸性粒细胞性哮喘。阿斯利康开发并生产贝那利珠单抗，并通过与NIAID的合作研发协议为HES试验提供。

NIAID试验涉及20名患有严重形式HES的人，他们在参加研究时至少有1000个嗜酸性粒细胞/μL血液，并且在入组前至少一个月内其他HES疗法的病情稳定。这些研究参与者都缺乏与一种对不同药物治疗有反应的HES相关的遗传标记。所有的研究访问都在马里兰州贝塞斯达的NIH临床中心进行。

该试验在48周内分三个阶段进行。在持续12周的第一阶段开始时，研究参与者随机分配接受30mg贝那利珠单抗或安慰剂溶液，通过皮下注射每4周一次，同时继续服用他们目前的HES疗法。参与者和研究者都不知道谁在接受研究药物或参与者的嗜酸性粒细胞计数在第一阶段是什么。

在第12周至第24周的第二阶段，所有研究参与者通过皮下注射每4周给予30mg贝那利珠单抗。从第13周开始显示嗜酸性粒细胞计数，如果这样做是可以忍受的，参与者可以逐渐减少原来的HES治疗。

在第三阶段，那些症状或嗜酸性粒细胞计数在第24周有所改善的参与者可以继续接受贝那利珠单抗直至第48周。

在第一阶段结束时，接受贝那利珠单抗的10名参与者中有9名检测不到血嗜酸性粒细胞水平，而接受安慰剂治疗的10名参与者中有3名参与者血液嗜酸性粒细胞水平下降了50%或更多。虽然使用免疫抑制药物解释了为什么其中一名安慰剂受者的嗜酸性粒细胞计数下降，但其他两名安慰剂受者下降的原因尚不清楚。

在第一阶段，第二阶段或两者中至少12周的贝那利珠单抗治疗后，19名参与者中的17名在血液中检测不到水平的嗜酸性粒细胞并且HES相关症状减少，几乎没有或没有副作用。(由于后勤原因，一个人在第6周退出研究。)这些有益的反应在19个参与者中的14个(74%)持续到第三阶段结束。14名参与者中有9名(64%)在第三阶段能够逐渐减少其他HES疗法。在完成第三阶段后，14名参与者继续服用贝那利珠单抗一年。

此外，在第一阶段治疗组的10名参与者中的9名骨髓中，以及在第二阶段结束时测试组织的所有8名参与者的组织中，嗜酸性粒细胞检测不到。

研究人员表示，需要一项更大的安慰剂对照试验，用于治疗HES，以证实这些结果。

“我们非常感谢我们的研究参与者的奉献精神，他们慷慨地花了很多时间，并愿意接受多次侵入性检查，以帮助改善HES社区的治疗方案，”医学博士，医学博士Fei Li Kuang表示。该研究的首席研究员和NIAID寄生虫病实验室人类嗜酸性粒细胞部门的临床研究员。

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