影响幼儿的罕见疾病的意外发展等级

医学2020-10-20 22:14:12
导读朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)是一种主要影响幼儿的罕见疾病。虽然LCH可能在某些患者中未经治疗而自行愈合,但其他患者需要进行强化疗

朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)是一种主要影响幼儿的罕见疾病。虽然LCH可能在某些患者中未经治疗而自行愈合,但其他患者需要进行强化疗并且患有长期后果,或者甚至可能死于该疾病。人们对疾病严重程度差异的原因了解甚少。在发现于癌症发现的一项新研究中,来自圣安娜儿童癌症研究所(CCRI)和奥地利科学院CeMM分子医学研究中心的研究人员揭示了对LCH细胞异质性和分子机制的重要见解。

朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)是一种非常罕见的疾病:由于身体不同部位的细胞生长不受控制,它常被归类为癌症,它也具有自身免疫性疾病的特征,因为LCH病变吸引免疫细胞并显示出特征性的组织炎症。LCH临床可变,通常难以诊断。患有LCH的婴儿的皮肤受累可能看起来像尿布疹,而骨骼受累可能被误认为是X射线照片中的肉瘤。在其最具攻击性的形式中,LCH可表现为白血病样疾病并导致器官衰竭。这些不同的表现形式和LCH的巨大临床异质性继续困扰着世界各地的医生和科学家。

在显微镜下研究LCH病变,Caroline Hutter--圣安娜儿童医院的儿科肿瘤学家,CCRI的首席研究员和本研究的共同首席研究员 - 观察到LCH细胞之间惊人的异质性。为了在全分子细节中研究这种多样性,她组建了一个跨学科团队,包括CCRI和CeMM的实验和计算研究人员,以及圣安娜儿童医院和维也纳综合医院的医生。她的目的是回答两个基本问题:LCH背后的机制是什么?我们如何改善受这种疾病影响的儿童的治疗?

在该LCH分子图中,该团队确定了多种LCH细胞亚型。这些亚型中的一种包含活跃分裂的细胞,其似乎产生其他LCH细胞亚型。在进一步的实验中,研究小组揭开了在这个意想不到的发育阶层的不同分支中活跃的分子途径,这证实了LCH中发育,免疫和致癌机制的相互作用。利用联合首席研究员Christoph Bock(CeMM)实验室的最先进技术,分析了LCH病灶在单细胞分辨率下的分子组成。一个计算博士后,Florian Halbritter(现在在CCRI)和一个湿实验室博士后Matthias Farlik(现在在维也纳医科大学)带头,该团队分析了LCH病变的分子谱,并制定了一个全面的细胞异质性图谱。 LCH。

该研究是了解这种神秘疾病的重要一步。将来,这些发现可能有助于设计更好的方法来区分严重疾病和不太严重的疾病病例,甚至可能开辟新的治疗方法。

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