脂质纳米颗粒可以用于基因治疗

最近在ScienceDirect上发表的一本期刊重新审视了该系统在过去25年中取得的进展，并包括了巴斯克地区UPV / EHU大学的PharmaNanoGene研究小组在其应用方面的一项工作。基因治疗。

自从关于固体脂质纳米颗粒(SLN)和纳米结构脂质载体(NLC)作为药物输送系统的第一篇著作发表以来，已经过去了25年。因此，《欧洲药物和生物制药杂志》准备了一个特别版，为此，它要求UPV / EHU-巴斯克大学的PharmaNanoGene研究小组进行一项工作，以回顾自SLN和NLC在基因治疗以来的应用在这方面做出的重大贡献已被各种国际科学出版物所收录。

脂质纳米颗粒(SLN和NLC)被认为是在基因治疗中传递核酸的高度有前途的系统。迄今为止，病毒系统一直是传递遗传物质的最有效方法，但它们带来了重大的安全问题。“非病毒载体，包括SLN和NLC，尽管近年来的有效性显着提高，但效果较差，但更安全”，指出该论文的作者AliciaRodríguez，MaríaÁngelesSolinís和Ana del Pozo指出药物与生物制药杂志。

这篇综述文章描述了这些系统及其在基因治疗中的主要优势，例如它们保护基因材料免于降解，促进细胞和核内在化并促进转染过程的能力。研究人员解释说：“此外，纳米颗粒由生物相容性，可生物降解的材料组成，易于大规模生产，可以进行灭菌和冷冻干燥，在生物流体和储存中都非常稳定。” 。

该综述还包括通常在临床前水平上应用脂质纳米颗粒的主要疾病：视网膜退行性疾病，感染性疾病，代谢紊乱和癌症等。“在PharmaNanoGene，我们正在致力于设计和评估使用基因疗法治疗其中某些疾病的SLN。我们正在研究制剂因素与涉及细胞内在化和基因材料配置的过程之间的关系，这些过程决定了细胞的有效性。载体，这是优化过程中必不可少的。我们首次证明了SLN在小鼠静脉内给药后具有诱导蛋白质合成的能力。”

该出版物还包括该UPV / EHU研究小组在SLNs应用于罕见疾病(如X染色体连锁的青少年视网膜裂变)的其他工作方面的研究，X染色体连锁的青少年视网膜裂变是一种由于缺乏LN而使视网膜变形的疾病。蛋白质视黄素。“我们在该领域的研究的主要成就之一是，这也是首次证明非病毒载体能够转染缺乏编码该蛋白基因并部分恢复其结构的动物的视网膜，比非病毒基因疗法更有效地治疗视网膜变性疾病。”

在PharmaNanoGene中，还研究了SLN在治疗Fabry疾病(一种严重的遗传性多系统代谢疾​​病)中的应用。“这是一种与X染色体有关的单基因疾病，它是由编码α-半乳糖苷酶A(α-GalA)酶的基因中的各种基因突变引起的。在该疾病的细胞模型中，我们证明了SLN的能力诱导α-GalA”的合成。他们还审查了脂质纳米颗粒在传染病治疗中的应用：“我们在这一领域的工作表明，具有RNA干扰的SLN能够在体外抑制丙型肝炎病毒的复制子，这被用作证明-基于SLN的载体作为治疗这种感染及其他相关疾病的新治疗策略的概念”。

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