免疫疗法药物可改善某些白血病复发儿童的预后

一项临床试验的新发现表明，对于已经复发的高危或中危B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)的儿童和年轻人，用免疫疗法药物blinatumomab的治疗优于标准化疗。接受blinatumomab治疗的患者生存期更长，遭受的副作用更少，未检出的残留疾病发生率更高，并且更有可能进行干细胞移植。

“我们的研究表明，blinatumomab免疫疗法比化学疗法更有效，毒性更小，可作为治愈性B-ALL复发儿童和年轻人的治愈性骨髓移植的桥梁，”主持该试验并是巴尔的摩约翰霍普金斯金梅尔癌症中心儿科白血病计划的主任。“我们很高兴看到这些患者的存活率几十年来没有明显改善，现在他们有了新的更好的护理标准。”

这些发现作为最新摘要在2019年12月10日的美国血液学会(ASH)年度会议上发表。该试验由美国国家癌症研究所(NCI)的儿童肿瘤学小组(COG)领导。赞助的国家临床试验网络。NCI是美国国立卫生研究院的一部分。安进公司审查了试验方案和修正案，并根据与NCI的合作研究与开发协议提供了研究药物。

NCI癌症治疗评估计划儿科肿瘤学副科长Malcolm Smith，医学博士说：“这些发现可能会直接影响这群B-ALL复发的儿童和年轻人的治疗，赞助了审判。“这些结果还加强了联邦资助的临床试验在开发针对癌症儿童的更有效治疗方法中的重要作用。”

当儿童初次治疗后B-ALL复发时，通常会接受化学疗法。通常在化疗的前四到六周，即还原期，之后进行额外的强化化疗或巩固治疗，以进一步降低疾病水平。此后，根据诸如复发是在初始治疗期间还是完成后不久发生的因素，造血干细胞移植被认为是大约一半患者的最佳治疗方法。

然而，化学疗法在某些患者中可能产生严重的副作用，有时不能有效地将白血病水平降低至移植前所需的低水平。结果，患者可能无法进行移植或移植可能延迟，这增加了白血病复发的风险。

COG研究调查了blinatumomab作为替代治疗的另一种类型，以跟随还原期。Blinatumomab是一种免疫疗法，通过与两种不同的分子结合而起作用：CD19是在B-ALL细胞表面表达的一种蛋白质或抗原，而CD3是在T细胞表达的一种抗原。通过使T细胞接近白血病细胞，免疫疗法可帮助T细胞识别并杀死癌细胞。

Blinatumomab已获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准，用于治疗已复发或对治疗无反应的B-ALL成人和儿童。FDA还批准了该药的加速批准-意味着确证试验必须证明该药对某些接受B-ALL治疗的成人和儿童具有完全缓解作用，但仍可以通过非常敏感的方法检测到少量白血病，因此具有一定的临床意义。这项研究的研究人员想了解，在接受巩固治疗的儿童和年轻人中，blinatumomab是否可以提高无白血病生存率，并且比强化化疗的毒性更小。

该试验报告基于208例B-ALL复发的1-30岁儿童和年轻人，他们接受了减量化疗，被认为患有高危或中危疾病。在进行移植之前，他们被随机分配接受两轮强化化疗或两次blinatumomab治疗四周。(研究的另一部分针对的是低危疾病儿童。)

中位随访时间为1.4年后，blinatumomab组的那些患者的2年无病生存率(该研究的主要结果)高于接受强化化疗的患者(59.3±5.4%vs. 41± 6.2%)。接受blinatumomab治疗的患者的总生存率更高(79.4±4.5%vs. 59.2±6%)，严重副作用更少，未检出的残留疾病发生率更高(79%vs. 21%)，并且进行干细胞移植(73%对45%)。

在一项计划中的中期分析中，一个独立的数据安全监测委员会得出结论，接受blinatumomab治疗的儿童的结局优于仅接受化疗的儿童，并建议停止接受该试验的高危和中危部分。

未来的临床试验将研究将blinatumomab与其他免疫疗法联合使用是否可以增强blinatumomab在复发性B-ALL中的作用，并测试将药物添加到标准化疗中对新诊断为B-ALL的儿童和年轻人是否有益。

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