治疗囊性纤维化的新方法可降低肺移植和死亡的风险

一种治疗囊性纤维化(CF)的新方法已被证明可以减少炎症，这有可能减少对肺移植的需求并降低死亡风险。

这项研究由RCSI(爱尔兰皇家外科医学院)的研究人员领导，目前发表在《美国呼吸与重症医学杂志》上。

CF是一种遗传性疾病，在爱尔兰影响了大约1,300名儿童和成人，在世界范围内影响了70,000名。患有CF的人的主要死亡原因是肺部疾病，其是由严重的炎症和气道慢性感染引起的。

尽管近年来已经出现了几种旨在改善肺功能和存活率的新疗法，但是对于这些个体而言，缺乏有效的抗炎和抗感染治疗仍然是一个重大挑战。

研究人员发现，患有CF的人的肺部发现的最具攻击性的细菌之一导致某些免疫细胞改变其代谢。这种变化导致免疫细胞产生一种引起更多炎症的蛋白质。他们发现高水平的蛋白质与较差的肺功能和较高的死亡风险或需要进行肺移植有关。

然后，研究小组使用了称为MCC950的小分子来降低CF实验模型中的蛋白质水平。除了减少炎症外，这还有助于清除肺部细菌。这标志着研究人员首次能够通过靶向细胞代谢而在体内停止CF中的这种蛋白质，这可能会导致治疗CF等炎症性疾病的新方法。

教授说：“这是显着改善囊性纤维化患者预后的重要第一步。尽管在将其交付给患者之前还需要进行更多的测试，但我们相信这些结果很有希望，并且可能使该分子成为临床试验的候选者。”该研究的联合资深作者，RCSI医学教授Gerry McElvaney。

RCSI研究人员，包括联合高级作者和相应的作者Emer Reeves博士，与Duisberg-Essen大学和Trinity生物医学科学研究所合作进行了这项研究。该研究由StAR(战略性学术招聘)医学博士计划资助，该计划旨在将有影响力的研究发现更快地转移到临床实践中，以使患者受益。

“以前，CF患者的预期寿命很低。由于药物治疗的改善，这些人现在的寿命更长。但是，他们仍然患有非常严重的疾病。我们希望这种进步可以导致治疗结果的进一步改善改善我们的患者的生活质量并最终达到正常的预期寿命。”该研究的主要作者奥利弗·麦克埃尔瓦尼博士说。

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