基因治疗癫痫的临床前研究表明长期抑制癫痫发作

来自柏林Charité大学和因斯布鲁克医科大学的研究人员团队开发了一种新的治疗概念，用于治疗颞叶癫痫。它代表了一种基因疗法，能够根据需要抑制其起源部位的癫痫发作。已经证明在动物模型中是有效的，现在将对新方法进行临床优化。这项研究的结果已发表在《EMBO分子医学》上。

癫痫病在欧洲影响约500万人。这种疾病的特征是神经细胞群反复发作和同步放电。这些放电的传播会中断正常的大脑功能，并导致癫痫发作。癫痫病最常见的形式称为颞叶癫痫(TLE)，其特征是起源于颞叶的癫痫发作。TLE的长期后果可能包括记忆力问题以及学习和情绪控制受损。此外，TLE患者的工作，开车或运动能力受到严重影响，严重影响其生活质量。由于用于治疗TLE患者的药物常常不能充分控制该疾病，但仍然与严重的副作用有关，这一事实使情况更加复杂。对于这个特定的患者组，颞叶的手术切除常常是唯一的治疗选择。但是，这种治疗与不良的认知结果有关，并不能保证患者不会癫痫发作。与因斯布鲁克医学大学药理学系的克里斯托夫·施瓦泽尔博士(Christoph Schwarzer)教授一起，查理特·本杰明·富兰克林校园病毒研究所所长Regine Heilbronn博士为耐药性TLE发明了新的治疗概念。

新的治疗方法基于靶向基因治疗。该技术涉及将特定基因选择性递送至癫痫发作起源的大脑区域内的神经细胞。该基因为细胞提供了合成强啡肽所需的信息。这些是天然产生的调节神经活性的肽。一旦基因被传递到神经细胞中，它就会永久保留在那里。然后细胞开始产生并储存强啡肽。Schwarzer教授在解释这项新技术的作用机理时说：“对癫痫发作开始时所见的神经细胞进行高频刺激，会导致所储存的强啡肽释放。强啡肽会抑制信号传导，因此结果，癫痫发作不会扩散。”

使用动物模型，研究人员能够证明这种基因疗法能够抑制癫痫发作数月之久。减少癫痫发作也意味着减轻其对记忆和学习的不利影响。此外，迄今为止尚未观察到副作用。这很可能是由于强啡肽的部位特异性释放及其作用持续时间短所致。由于该物质是按需提供的，因此也没有任何药物耐受性的证据。然后，研究人员使用从癫痫患者那里获得的组织样本来测试他们的新治疗方案。他们取得了巨大的成功，因为强啡肽被证明可以显着降低人类癫痫组织中同步神经细胞活动的严重程度和频率。

Heilbronn教授说：“我们的研究结果令人鼓舞，促使我们希望这种新的治疗概念也能在人类中获得成功。”“作为传递强啡肽基因的运输工具，我们正在使用一种被称为'腺相关病毒'的病毒。该病毒已被批准用于人类并被认为是安全的。”Heilbronn教授和Schwarz教授希望尽快将这种新的基因疗法用于临床。Heilbronn教授解释说：“我们目前正在研究将基因运送到目的地的病毒载体，以优化其在人类中的使用。”“我们的目标是使这种基因疗法在短短几年内就可以在临床试验中首次使用。”如果治疗证明有效，

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