开放式科学药物发现方法针对神经退行性疾病

帕金森氏病和肌萎缩性侧索硬化症(ALS)是开放科学药物发现的最新领域，这是由多伦多大学研究人员领导的一项全球运动，旨在将知识共享和药物负担能力置于专利和利润之前。

得益于多伦多克里姆比尔基金会的150万加元拨款，Medicals 4 Neurodegenerative Diseases，也称为M4ND Pharma，将为这些顽固的神经系统疾病寻求有希望的新遗传药物靶标。

这将是继T的Aled Edwards和业务合作伙伴Owen Roberts于2017年推出的，致力于为罕见的但致命的童年大脑开发新药的世界第二家致力于开放科学的药物发现公司，仅次于Medicines 4 Kids或M4K Pharma癌症。

“当我们开始M4K时，许多人认为，即使在根本上，开放的晚期药物开发方法也可能只适用于罕见病或被忽视的疾病，” T医学院的分子遗传学教授爱德华兹说。“但是，我们从行业，学术和临床来源获得了意想不到的资金和科学贡献，并且我们正在缓慢但肯定地通过管道推进药物的开发。

“是时候重新讨论开放科学可能带来的目标了。”

开放式科学是研究人员通过快速公开地共享数据和知识来加速科学发现的一种方式，而不受专利和同行评审发表过程的限制。该运动在1990年代通过人类基因组计划在生命科学领域积聚了力量，并传播到蛋白质结构，然后通过结构基因组学联盟(SGC)进行了早期药物发现，该组织由Edwards共同创立，现在担任主任。

非营利性SGC已产生了大量的私人和公共投资以及数家分拆公司，但后期药物开发仍存在差距。

与M4K一样，M4ND不会为其发现寻求专利。取而代之的是，它将依赖于多个国家/地区提供的监管保护，包括药品赞助商的数据独占权以防止仿制药竞争，以及罕见病药物的孤儿独占权。爱德华兹说，这些保护措施和其他现有保护措施可能足以吸引愿意以合理价格生产，分销和销售药物的商业伙伴。

同样，M4ND也将由加拿大慈善组织Agora Open Science Trust拥有，该基金会为公众利益支持开放科学。M4ND将通过商业合作伙伴关系产生的任何收益捐赠给慈善机构。

研究人员将通过向所有人开放并发布在YouTube上的定期在线会议，与科学界分享他们的进步。它们还将使数据广泛可用，例如通过SGC的开放实验室笔记本计划。

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