利用基因组学确定有前途的新型淋巴丝虫病治疗方法

马里兰大学医学院(UMSOM)基因组科学研究所的研究人员使用创新的RNA测序技术，确定了一种有前途的新颖疗法，用于治疗淋巴丝虫病(一种难以治愈的致残性寄生虫病)。潜在的新疗法是一种名为JQ1的实验性抗癌药物，其靶向蠕虫基因组中显着存在的蛋白质。根据今天发表在《 mSystems》杂志上的研究，它似乎可以在实验室环境中有效杀死成虫。

淋巴丝虫病感染了全世界超过1.2亿人，其中大部分在亚洲，西太平洋和非洲的热带地区以及加勒比和南美的部分地区。在美国，那些患有这种疾病的人在国外旅行时被感染，这种疾病是由携带小蠕虫的蚊子传播的。该疾病导致淋巴系统功能障碍，导致四肢肿胀(淋巴水肿)和胳膊和腿变硬(ele病)或男性阴囊肿胀(鞘膜积液)。根据疾病控制和预防中心的数据，淋巴丝虫病是全球永久性残疾的主要原因。

尽管目前的治疗可以降低疾病传播给他人的风险，但CDC表示，它在缓解症状方面并没有多大作用。研究表明，强力霉素可杀死成年蠕虫，从而有助于控制轻度至中度的淋巴水肿，但必须服用4至6周才能有效。

马里兰大学医学院基因组科学研究所微生物学和免疫学教授朱莉·道宁·霍托普博士(Julie Dunning Hotopp博士)说：“ JQ1药物通过抑制成虫体内生存所需的含溴结构域的蛋白质起作用。” 。“根据我们在实验室中的观察，我们认为这种药物在杀死成虫方面可能比标准疗法更有效，可能只需要施用一次。”

他们的下一步是进行临床前研究，以在感染了寄生虫的啮齿动物中测试JQ1，以查看该药物是否可以消除感染。如果成功，则可以在人体试验中对该药物进行测试。Dunning Hotopp博士与基因组科学研究所博士后研究员，该研究的合著者Matthew Chung博士一起，使用RNA测序技术鉴定了引起淋巴丝虫病的寄生虫中的基因。他们发现了编码溴结构域蛋白的基因的过度表达。基于这些发现，他们和威斯康星大学奥什科什分校以及新英格兰生物实验室的同事决定测试一种溴结构域抑制剂JQ1，以查看它是否能杀死成虫，并发现它可以有效杀死体内的蠕虫。实验室。

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