干细胞移植可改善多发性硬化的结果

新的临床试验结果提供了证据，即大剂量免疫抑制疗法随后移植人自身的造血干细胞可以诱导持续缓解复发-缓解型多发性硬化症(MS)，这是一种自身免疫性疾病，免疫系统会攻击中枢神经系统。

接受高剂量免疫抑制疗法和自体造血细胞移植(HDIT / HCT)治疗的五年后，有69%的试验参与者存活下来，没有出现残疾进展，MS症状复发或新的脑部病变。值得注意的是，参与者在接受HDIT / HCT后未服用任何MS药物。其他研究表明，目前可用的MS药物成功率较低。

这项名为HALT-MS的试验是由美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)的国家过敏和传染病研究所(NIAID)赞助的，并由NIAID资助的免疫耐受网络(ITN)进行(链接是外部的)。研究人员于2014年12月发布了这项研究的三年结果，最后的五年结果于2月1日在线发表在《神经病学》(美国神经病学研究院的医学杂志)上。

NIAID主任Anthony S. Fauci博士说：“这些扩展的发现表明，对于某些类型的MS，使用HDIT / HCT进行一次性治疗可能比使用可获得最佳药物的长期治疗更为有效。”令人鼓舞的结果支持一项大型随机试验的发展，该试验直接将HDIT / HCT与这种常使人衰弱的疾病的治疗标准进行了比较

。MS的最常见形式是复发-缓解型MS，其特征是出现轻度或无症状的时期，并伴有症状发作或复发。多年来，该疾病可能恶化并发展为进行性疾病。

在HALT-MS中，研究人员对24例年龄在26至52岁，患有复发缓解型MS的志愿者进行了HDIT / HCT的安全性，疗效和持久性测试，尽管他们服用了临床上可用的药物，但仍出现活动性炎症，并表现出频繁的严重复发和神经功能障碍加重。

实验性治疗旨在通过去除引起疾病的细胞并重置免疫系统来抑制活动性疾病并防止进一步的残疾。在此过程中，医生会收集参与者的造血干细胞，对参与者进行大剂量化疗以消耗免疫系统，然后返回参与者自己的干细胞以重建免疫系统。该治疗具有一定风险，许多参与者经历了HDIT / HCT的预期副作用，例如感染。研究期间有3名参与者死亡;死亡均与研究治疗无关。

HDIT / HCT五年后，大多数试验参与者仍处于缓解状态，其MS稳定了。此外，一些参与者表现出了改善，例如移动性或其他身体功能的恢复。

“尽管需要进一步评估HDIT / HCT的益处和风险，但是这五年的结果表明，这种治疗有望诱导长期持续缓解不良预后复发型MS，”医学博士Richard Nash说，来自科罗拉多州血液癌症研究所和长老会。卢克医院。Nash博士曾担任HALT-MS研究的首席研究员。

NIAID部门主任Daniel Rotrosen医师表示：“如果这些发现在较大的研究中得到证实，那么HDIT / HCT可能会成为主动复发缓解型MS患者的潜在治疗选择，尤其是那些对现有疗法无反应的患者。过敏，免疫学和移植。

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