重新用途的药物可能会打开更多干细胞移植的大门

根据英属哥伦比亚大学的一项研究，用于治疗关节和皮肤疾病的药物也可能帮助那些存活下来的唯一希望是接受捐赠者的干细胞的人。

可以分化为所有类型血细胞的血干细胞移植可以治愈威胁生命的血液癌症，例如白血病或淋巴瘤。但是通常不采取这种治疗方法，因为典型的捐赠(通常是脐带血)不太可能扎根于患者的骨髓中，并成长为能够自我维持的造血系统。

UBC和多伦多大学的研究人员发现了其中的原因之一：移植后，一些分化的细胞具有自我破坏的趋势，可产生肿瘤坏死因子-α(TNF-a)，该蛋白质是免疫细胞针对感染而部署的蛋白质。 ，但有时会过量生产，杀死健康细胞。

这一发现促使UBC新成立的生物医学工程学院院长和UBC的Michael Smith实验室主任Peter Zandstra探索了几种能够阻断TNF-α的现有药物中的一种是否可以使人的血液干细胞在新的宿主中host壮成长-在这种情况下，免疫系统遗传受损的小鼠。

Zandstra的小组使用了依那西普(etanercept)，一种与TNF-a结合并因此使其失能的抗体。它在加拿大和美国由安进公司以Enbrel的身份出售，在世界范围内用于治疗自身免疫性疾病，例如关节炎，牛皮癣和强直性脊柱炎(椎骨融合)。

两周后，他们发现接受依那西普治疗的小鼠骨髓中的血液干细胞数量比对照组高得多，并且它们的血液细胞集合更多。

Zandstra和前多伦多大学博士后研究员Weijia Wang于12月20日在《科学翻译医学》杂志上发表的研究结果可能解决了血液干细胞移植的最大挑战之一：许多脐带血的捐献规模太小，无法提供足够的临界量。在新主机中重新填充所需的单元格。

“如果这种策略提高了人类血液干细胞的存活率，那么我们可以使用较小的移植物来摆脱困境，”赞德斯特拉说。他在今年秋天加入UBC之前领导了多伦多的这项研究，并继续担任该项目的首席科学官。位于多伦多的再生医学商业化中心。“这将大大增加可用的脐带血捐赠，使干细胞移植更加可行-不仅用于我们已经在做的血液癌症，而且还用于克罗恩氏病等自身免疫疾病，甚至是艾滋病毒。”

UBC儿科学教授柯克·舒尔茨(Kirk Schultz)博士说，该结果为进行人类临床试验，以了解依那西普或另一种TNF-α阻断剂是否会改善接受血液干细胞移植的人的预后奠定了坚实的基础。在卑诗省儿童医院治疗患有癌症和其他遗传病的儿童。在卑诗省，每年大约有100人-包括大约20名儿童-接受血液干细胞移植，通常是从骨髓移植。

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