湿性老年性黄斑变性的办公室基因治疗即将来临

旧金山-2019年10月11日-基因治疗显示出有望成为失明最常见原因之一。今天提供的数据显示，到目前为止，有6名患有湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)的患者已经病逝了至少六个月*，而无需继续注射以控制通常每4至6周需要治疗的疾病。研究人员说，希望是基因疗法通过提供潜在的“一劳永逸”的治疗方法，将使患者免于近一个月的眼睛注射。这不只是为了方便;更一致的治疗方法也可以帮助人们保持更多的视野。该研究将于今天在AAO 2019上举行，AAO是美国眼科学院第123届年会。

首席研究员，临床研究主任，纽约威尔维尔康奈尔医学院眼科视网膜服务主任，医学博士SzilárdKiss说：“这可能是范式的转变。”“这是治疗AMD的下一个革命性飞跃。当您考虑什么是科幻小说和什么是科学现实时，AMD的基因治疗正在成为临床现实。”

Kiss博士预计，根据进一步临床研究和监管部门批准的结果，用于湿性AMD的基因疗法将在未来三到五年内推出。

在50岁以上的美国人中，AMD是导致视力丧失和失明的最常见原因，影响了全国约210万人。随着人口的老龄化，这个数字有望激增。AMD是一种退化性眼病，发生在部分视网膜受损时。当新的，脆弱的血管在眼后的视网膜后面形成时，就会发生这种损害。这些异常的血管泄漏，导致吓到并杀死使我们能够看见的细胞。

AMD治疗的第一个革命性跨越发生在十多年前，当时推出了一种名为抗VEGF治疗的新药物。根据临床试验，这是第一种抑制破坏性新血管形成的治疗方法，可使90%以上的患者保持视力。

但是，在现实世界中，实际百分比接近50%。原因之一是患者未得到充分治疗。这是因为大多数AMD患者必须每四到八周去一次眼科医生办公室(通常是双眼)。对于许多因其他疾病而挣扎并依靠其他人去眼科医生就诊的老年患者而言，这可能是一个难以维持的时间表。这对于卫生保健系统也是不可持续的。仅去年一年，眼科医生就在美国进行了超过800万次抗VEGF注射。

几乎从引入抗VEGF的那一刻起，研究人员就一直在寻找更好的替代每月注射剂的方法。基因治疗正在成为长期抗VEGF治疗的更有希望的替代方法之一。

Kiss博士的研究目标是开发一种基因疗法，使眼睛能够制造自己的抗VEGF药物。理想的基因疗法不是通过手术室的外科手术来进行，而是通过可以在医生办公室进行的眼内注射来进行，就像今天常规的抗VEGF治疗一样。

为此，Kiss博士及其同事开发了一种下一代载体，该载体可以插入眼睛的细胞内，这种遗传物质的分子结构类似于一种被广泛使用的抗VEGF药物aflibercept。一旦进入细胞，DNA序列就会开始生成aflibercept蛋白。

Kiss博士解释说：“您不是从瓶中取出阿柏西普，而是将其注射到眼睛中，而是使您的眼睛成为阿柏西普。”“目标是潜在的一劳永逸的治疗。您可能偶尔需要加强免疫治疗，但是这种基因治疗理论上可以持续一生。”

在动物研究中，基斯博士及其同事表明，这种基因疗法的作用与注射阿柏西普的效果一样好，且副作用良好且易于控制。

Kiss博士今天将展示有关所治疗的首批人类受试者的早期数据。迄今为止，该1期临床试验招募了12名接受单次湿性AMD基因疗法注射治疗的患者。在研究之前，患者平均接受了35次抗VEGF注射。1名患者有109名患者。自从进入基因治疗试验以来，患者在最初的6个月内无需进行急救治疗。Kiss博士将于10月11日星期五下午4:26展示最新数据。

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